สารพันธุกรรมเกินพิกัดในกล้ามเนื้อโครงร่างของผู้ป่วย
การบำบัดรักษาอยู่บนพื้นฐานของการสังเกตว่าเอ็นไซม์บางชนิดถูกผลิตขึ้นในปริมาณที่มากเกินไปในกล้ามเนื้อโครงร่างของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบ เอ็นไซม์เหล่านี้ ฮิสโตนดีอะซิติเลสและดีเอ็นเอเมทิลทรานสเฟอเรส จะส่งผลต่อความหนาแน่นของบรรจุภัณฑ์ของสารพันธุกรรม สิ่งนี้ทำให้ยีนเข้าถึงกลไกเซลลูลาร์น้อยลงซึ่งอ่านและแปลเป็นคำสั่งสำหรับการผลิตโปรตีน